Home / Nekategorizirano / Nusinersen/Spinraza u bolesnika sa spinalnom mišičnom atrofijom- stanovište struke (zaključak Skupštine Hrvatskog društva za dječju neurologije )

Nusinersen/Spinraza u bolesnika sa spinalnom mišičnom atrofijom- stanovište struke (zaključak Skupštine Hrvatskog društva za dječju neurologije )

Uključivanje nusinersena /Spinraze u liječenje bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) za tip I, tip II i tip III do 18 godina starosti  je opravdano sa stanovišta struke. Navedeno stanovište je sukladno s do sada objavljenim rezultatima kliničkih ispitivanja i preporukama  European Medical Agency (EMA) . 

Dužnost svakog liječnika je da  liječi svakog bolesnika prema etičkim principima i principima dobre kliničke prakse.

Nusinersen/Spinraza je prvi i za sada jedini odobreni lijek koji mijenja prirodni tijek bolesti (SMA),ali ne dovodi do izlječenja. Nusinersen nije dovoljan za liječenje SMA već je tijekom života u liječenju potrebno primijeniti i druge lijekove.

Zbog nedovoljnog kliničkog iskustva u primjeni lijeka, za sada u literaturi nema čvrstih specifičnih kriterija za uključivanje bolesnika s pojedinim tipovima SMA u liječenje Spinrazom  kao ni kriterija za isključivanje u tijeku liječenja. Naime, postupak odobrenja lijeka od strane EMA-e i FDA bio je ubrzan.

No, moramo istaknuti da su i u tijeku kliničkog ispitivanja  Spinraze za bolesnike sa SMA tip I zabilježene teške nuspojave i to u 39% bolesnika : smrtni ishod u 16 % bolesnika, a u 23% djece bila je indicirana primjena mehaničke ventilacije. U ostalih tipova SMA nisu zabilježene tako teške nuspojave.

Od ostalih težih nuspojava moramo napomenuti i druge kao kolaps pluća, atelektaze  i poremećaji zgrušavanja krvi, osim blažih nuspojava.

U Hrvatskoj je ukupno 37 bolesnika sa SMA do 18 godina: 20 dijete je na neinvazivnoj ventilaciji.  Od 12.10 .2017. primjenjujemo Spinrazu kod dvoje dojenčadi sa SMA tip I.

Prema nama dostupnim informacijama, zdravstveno osiguranje pokriva primjenu lijeka Spinraze u bolesnika sa svim tipovima SMA jedino u Njemačkoj. Ostale zemlje Europe: Italija, Ujedinjeno Kraljevstvo, Švedska te Slovenija  uključene su u tzv. Extended Access program (EAP) i to  samo za SMA tip I. To znači da su uključene u program kojim se lijek primjenjuje u bolesnika sa SMA kao nastavak kliničkog ispitivanja,  bez naplaćivanja troškova liječenja.  U Austriji će troškove liječenja svih tipova uključujući i liječenje odraslih bolesnika pokrivati bolničke ustanove.

U Srbiji, Rumunjskoj i Mađarskoj primjenu Spinraze za sada ne financiraju državne ustanove.

Cijena lijeka u Republici Hrvatskoj je 83. 328 eura po dozi. U tijeku 1. godine treba 7 doza, dakle 583 296 eura ili oko 4,4 milijuna kuna,  a zatim 3 doze  godišnje koje koštaju po pacijentu 251 484 eura odnosno oko 1,9 milijuna kuna godišnje.

S obzirom na to da se lijek u Hrvatskoj primjenjuje samo 2 mjeseca i da općenito nema dovoljno kliničkog iskustva s tim lijekom u svijetu, možemo iznijeti samo ove podatke.

Hrvatsko društvo za dječju neurologiju
Hrvatskog liječničkog zbora